阿尔茨海默病新药获准上市这是16年来第一次

发布日期:2019-11-04 作者:责任编辑NO。郑子龙0371

痴栗子 发自 凹非寺

量子位 报导 | 大众号 QbitAI

有一种叫做“九期一”的药物刚刚获准上市,它是用来医治阿尔茨海默病的胶囊。

在此之前,阿尔茨海默病 (旧时俗称老年痴呆症) 这个范畴,现已16年没有新药。

上一次,仍是2003年获批上市的美金刚 (Memantine) 。

现在,国家药监局有条件同意了“九期一”上市,并称它是“我国自主研制并具有自主知识产权的创新药,取得国家严重新药创制科技严重专项支撑”,且“将为患者供给新的用药挑选”。

但音讯发布之后,也引起了激烈的质疑。

所以,这到底是一种怎样的药物?

改动肠道菌群

药监局的官网信息显现,“九期一”是甘露特钠胶囊,代号GV-971,以海洋褐藻提取物为质料,制备的低分子酸性寡糖化合物。

它的适用方针,是轻至中度阿尔茨海默病患者,效果是改进认知功能障碍。

药物是中科院上海药物研讨所耿美玉领衔的团队研制的,得到了国家“863方案”、“严重新药创制”国家科技严重专项的支撑。

9月刚刚有论文在Nature旗下的Cell Research期刊宣布,还登上了封面:

封面用一句话归纳了GV-971的原理:

经过重建肠道菌群,来医治阿尔茨海默病 (AD) 。

论文说到,越来越多的前人研讨,显现了肠道菌群营养不良和AD之间存在联络。只不过,这种营养不良在AD病理傍边的效果,还不是很清晰。

所以,团队在肠道菌群营养不良和AD神经炎症之间,找到了一种相关。

研讨人员从AD小鼠身上发现,在病况发展中,肠道菌群组成的改变,会导致苯丙氨酸异亮氨酸这两种氨基酸的外周累积 (Peripheral Accumulation) ,形成辅佐T细胞 (Th1) 的分解和增殖。

温习高中知识点,辅佐T细胞是免疫细胞,受抗原 (如病菌/病毒) 影响后,会分解成效应T细胞和回忆细胞。效应细胞担任进犯,回忆细胞担任在相同的抗原再来的时分快速应对。

而Th1细胞,和M1小胶质细胞的活化有联系,这会促进AD相关炎症的发作。

由此,团队开端对肠道菌群下功夫,首要方针便是上面说到的那两种氨基酸。

研讨人员从海藻里提取了甘露寡糖二酸,制造出GV-971:它是一些线性低聚糖的混合物,从二聚体到十聚体都有。

cc国际娱乐注册团队成员里,有来自我国海洋大学的科学家,海洋药物也是药学界重视的一个要点。比方,1985年我国海洋大学研制的藻酸双脂钠 (PSS) ,是国际第一种海洋类肝素糖类药物,用于缺血性心、脑血管系统疾病和高脂血症的防备和医治。

GV-971,现已在国内完结了三期临床试验,共有1199位受试者参与。论文报告的成果是:GV-971有用按捺了两种氨基酸的累积,显着改进了轻中度AD患者的认知功能障碍。但论文没有宣布临床详细数据。

而团队在第11届国际阿尔茨海默病临床试验大会 (CTAD) 上展现的三期临床成果是:

在认知功能障碍改进方面,用药36周后,评分 (ADAS-Cog12) 比安慰剂对照组摆开2.54分距离,不良事情发作率与对照组适当。

其间,最早第4周已与对照组摆开距离,但之后与对照组的改变曲线附近,没有持续出现显着的改进,甚至有病况翻转现象发作 (12周之后) 。

至于实践药效怎么,有待持续张望。

能否在国外获批?

现在,外界仍然对“九期一”具有不少质疑。

指数据不够好

指论文没有供给临床数据

科普博主10条质疑 (全文见传送门)

原因除了临床数据,药物研制团队的组成也是要害:

GV-971,是由我国海洋大学、中科院上海药物研讨所与上海绿谷制药,一起完结研制的。

以出产保健品发家的绿谷,自上一年起便高调宣扬GV-971临床效果显着,或许也对外界的观感起到了必定的反效果。

现在,团队现已方案2020年头开端在美国、欧洲、亚洲的多个站点,展开三期临床试验。

进一步的临床数据体现,会不会比国内的试验成果更显着,能不能协助“九期一”在我国以外的区域获批上市,我们拭目而待。

冷月如霜10条质疑传送门:

https://weibo.com/1907380525/IepHqw6Ee?type=repost

大咖齐聚!量子位MEET大会报名敞开

量子位MEET 2020 智能未来大会启幕,将携手优异AI企业、出色科研人员出现一场高质量职业峰会!VIP票行将售罄,快扫码报名吧~

榜单搜集!三大奖项,确定AI Top玩家

2019我国人工智能年度评选启幕,将评选领航企业、商业打破人物、最具创新力产品3大奖项,并于MEET 2020大会揭榜,欢迎优异的AI公司扫码报名!

喜爱就点「在看」吧 !

您可能感兴趣的文章

华为鸿蒙体系将替代安卓背面的实在实力底子没你想的那么简略

用了这么多年电脑却连根本的快捷键都不会用

iPhone11应战华为Mate207组相片看出摄影距离有多大

“如果发现本网站发布的Bte365博彩稳吗_日博体育备用网址_日博靠谱嘛影响到您的版权,可以联系本站!同时欢迎来本站投稿!

?
?